Promocja konsultacji społecznych
w ochronie zdrowia
PROJEKT WSPÓŁFINANSOWANY PRZEZ SZWAJCARIĘ W RAMACH SZWAJCARSKIEGO
PROG...
Maria Libura
Instytut Studiów
Interdyscyplinarnych nad
chorobami rzadkimi
www.pacjencidecyduja.pl
Definicja Parlamentu Europejskiego
Choroby rzadkie to takie, których częstość
występowania nie przekracza progu 5 chorych ...
„Rzadkość” – czym jest?
UE
5,0/10 000
USA 7,0/10 000
Japonia 2,5/10 000
ultrarzadkie: 1:50 000/100 000
Chorób rzadkich je...
Choroby rzadkie „z zewnątrz”
80% - choroby genetyczne
65% - ciężki przebieg, zagrożenie życia
50% - upośledzony rozwój psy...
Choroby rzadkie „z zewnątrz” cd.
• EU: 6-8% populacji (30 millionów) cierpi na chorobę
rzadką
• Dla większości tych chorób...
Rzadkość – raz jeszcze
• Z perspektywy medycznej – choroby rzadkie
nie są spójną kategorią.
• Choroby rzadkie zostały zdef...
Choroby rzadkie z perspektywy
pacjentów
• Odyseja diagnostyczna
o 5 (UK) – 7 (USA) lat poszukiwania przyczyny
o Średnio ...
Choroby rzadkie z perspektywy
pacjentów cd.
• Koszty psychiczne
Pacjenci
o 86% silny stres/lęk
o 65% izolacja społeczna...
Lata 70 - początek
Sytuacja chorych
Zmiany społeczne oraz postęp
nauk biomedycznych
 Brak zainteresowania
„nietypowymi”...
Gdy na chorobę nie ma lekarstwa…
Idea "leków sierocych"
www.pacjencidecyduja.pl
Idea "leków sierocych"
• Perspektywa przemysłu farmaceutycznego na
początkowym etapie: małe rynki zbytu, duże
ryzyko niepo...
Minimalizacja ryzyka
• NAZWANIE problemu – choroby
sieroce/choroby rzadkie, leki sieroce
• Rejestry chorych
• Historie nat...
• Negocjacje: organizacje pacjentów – władze
publiczne
• Regulacje prawne zachęcające do badań nad
lekami i rozwojem nowyc...
Legislacja w USA: wpływ na badania
nad nowymi terapiami
10 leków dla
chorób rzadkich
1973
1983
Orphan Drug
Act
Ustawa o...
Choroby rzadkie w UE – regulacje
prawne
Rozporządzenie
Parlamentu
Europejskiego nr
141/2000 w sprawie
leków sierocych
2000...
Przełom XX/XXI w. - od leków sierocych
do badań podstawowych
• Lawinowy przyrost chorób rzadkich
• Trudno wynaleźć lek, gd...
Idea konsorcjów międzynarodowych
• Perspektywa naukowców: małe, rozproszone
populacje, kłopotliwe ze względu na standardy
...
Narodowe strategie dla chorób
rzadkich w UE
www.pacjencidecyduja.pl
www.pacjencidecyduja.pl
www.pacjencidecyduja.pl
Od leczenia do włączenia społecznego
• Przewlekłość chorób i dłuższa przeżywalność
• Zintegrowany system opieki jako prior...
Przejrzystość jako gwarancja
skuteczności
• Finansowanie organizacji pacjentów
o Źródła i mechanizmy gwarantujące niezależ...
Wnioski
• Dojrzewanie ruchów społecznych a ewolucja
celów
• Instrumenty trwałej zmiany
o Komunikacja społeczna
o Prawo
o M...
Dziękujemy za uwagę.
Zapraszamy ponownie.
PROJEKT WSPÓŁFINANSOWANY PRZEZ SZWAJCARIĘ W RAMACH SZWAJCARSKIEGO
PROGRAMU WSPÓŁ...
of 25

Choroby rzadkie - jak pacjenci "ze straconych pozycji" stali się globalnym graczem?

Choroby rzadkie - jak pacjenci "ze straconych pozycji" stali się globalnym graczem? Maria Libura, Uczelnia Łazarskiego Szkolenie nr 2 - 14.12.2013 r. Projekt "Promocja konsultacji społecznych w ochronie zdrowia" realizowany przez Fundację MY Pacjenci we współpracy z Fundacją Urszuli Jaworskiej PROJEKT WSPÓŁFINANSOWANY PRZEZ SZWAJCARIĘ W RAMACH SZWAJCARSKIEGO PROGRAMU WSPÓŁPRACY Z NOWYMI KRAJAMI CZŁONKOWSKIMI UNII EUROPEJSKIEJ
Published on: Mar 4, 2016
Published in: Health & Medicine      
Source: www.slideshare.net


Transcripts - Choroby rzadkie - jak pacjenci "ze straconych pozycji" stali się globalnym graczem?

  • 1. Promocja konsultacji społecznych w ochronie zdrowia PROJEKT WSPÓŁFINANSOWANY PRZEZ SZWAJCARIĘ W RAMACH SZWAJCARSKIEGO PROGRAMU WSPÓŁPRACY Z NOWYMI KRAJAMI CZŁONKOWSKIMI UNII EUROPEJSKIEJ www.pacjencidecyduja.pl
  • 2. Maria Libura Instytut Studiów Interdyscyplinarnych nad chorobami rzadkimi www.pacjencidecyduja.pl
  • 3. Definicja Parlamentu Europejskiego Choroby rzadkie to takie, których częstość występowania nie przekracza progu 5 chorych na 10 000 tysięcy. Wszystkie te choroby mają charakter poważny, przewlekły i często zagrażają życiu. www.pacjencidecyduja.pl
  • 4. „Rzadkość” – czym jest? UE 5,0/10 000 USA 7,0/10 000 Japonia 2,5/10 000 ultrarzadkie: 1:50 000/100 000 Chorób rzadkich jest około 8 000. c. 30 mln osób w UE cierpi na chorobę rzadką www.pacjencidecyduja.pl
  • 5. Choroby rzadkie „z zewnątrz” 80% - choroby genetyczne 65% - ciężki przebieg, zagrożenie życia 50% - upośledzony rozwój psychomotoryczny 70% - ujawnia się u dzieci < 2. r.ż. 35% - dzieci umierają w 1. r.ż. 12% - dzieci umierają pomiędzy 1 a 15 r.ż. www.pacjencidecyduja.pl
  • 6. Choroby rzadkie „z zewnątrz” cd. • EU: 6-8% populacji (30 millionów) cierpi na chorobę rzadką • Dla większości tych chorób nie ma skutecznego leczenia • 60% - istnieje jakaś forma terapii, zwykle - leczenie objawowe • Wiele z tych chorób nadal pozostaje niezdiagnozowanych i/lub nieleczonych Źródło: Priority Medicines for Europe and the World – a public health approach to innovation. WHO/EDM, 2004; background paper 7.5 Orphan diseases www.pacjencidecyduja.pl
  • 7. Rzadkość – raz jeszcze • Z perspektywy medycznej – choroby rzadkie nie są spójną kategorią. • Choroby rzadkie zostały zdefiniowane z perspektywy pacjenta – jego doświadczenia choroby, (braku) diagnozy i (braku) leczenia. www.pacjencidecyduja.pl
  • 8. Choroby rzadkie z perspektywy pacjentów • Odyseja diagnostyczna o 5 (UK) – 7 (USA) lat poszukiwania przyczyny o Średnio 3 błędne diagnozy o 8 różnych lekarzy próbowało zdiagnozować chorego • Koszty ekonomiczne o 53% (rodzin) chorych sięga po oszczędności o 34% - zwraca się po pomoc do organizacji charytatywnych o 37% - pożycza pieniądze od rodziny/znajomych źródło: www.raredeseaseimpact.com www.pacjencidecyduja.pl
  • 9. Choroby rzadkie z perspektywy pacjentów cd. • Koszty psychiczne Pacjenci o 86% silny stres/lęk o 65% izolacja społeczna o 75% depresja Rodzice/opiekunowie o 84%silny stres/lęk o 69% izolacja społeczna o 72% depresja o źródło źródło: www.raredeseaseimpact.com www.pacjencidecyduja.pl
  • 10. Lata 70 - początek Sytuacja chorych Zmiany społeczne oraz postęp nauk biomedycznych  Brak zainteresowania „nietypowymi” chorobami  Brak diagnozy  Brak leczenia i perspektyw na leczenie  Postępy w genetyce i biologii molekularnej  Postępy w leczeniu "masowych" chorób  Nowe środki komunikacji interpersonalnej i społecznej  Sukcesy idei równouprawnienia www.pacjencidecyduja.pl
  • 11. Gdy na chorobę nie ma lekarstwa… Idea "leków sierocych" www.pacjencidecyduja.pl
  • 12. Idea "leków sierocych" • Perspektywa przemysłu farmaceutycznego na początkowym etapie: małe rynki zbytu, duże ryzyko niepowodzenia • Organizacje pacjentów rozpoczęły działania prowadzące do minimalizacji ryzyka badań nad leczeniem chorób rzadkich www.pacjencidecyduja.pl
  • 13. Minimalizacja ryzyka • NAZWANIE problemu – choroby sieroce/choroby rzadkie, leki sieroce • Rejestry chorych • Historie naturalne chorób • Sieci ponadnarodowe • Zmiana standardów praktyki badań klinicznych • Regulacje prawne „wyrównujące szanse” www.pacjencidecyduja.pl
  • 14. • Negocjacje: organizacje pacjentów – władze publiczne • Regulacje prawne zachęcające do badań nad lekami i rozwojem nowych terapii • Zmiana perspektywy przemysłu: innowacyjność www.pacjencidecyduja.pl
  • 15. Legislacja w USA: wpływ na badania nad nowymi terapiami 10 leków dla chorób rzadkich 1973 1983 Orphan Drug Act Ustawa o lekach sierocych 1800 zgłoszono produktów leczniczych; 320 uzyskało rejestrację 1990 Safe Medical Devices Act 2002 Rare Disease Act ustanawiający NIH Office of Rare Diseases (ORD) 2008 NIH Undiagnosed Disease Program Źródło: Dane amerykańskiej organizacji National Organization of Rare Diseases (NORD) www.pacjencidecyduja.pl
  • 16. Choroby rzadkie w UE – regulacje prawne Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego nr 141/2000 w sprawie leków sierocych 2000 1999 Wspólnotowy Program działania w dziedzinie rzadkich chorób w ramach działań w zakresie zdrowia publicznego (19992003). Drugi program działań w dziedzinie zdrowia na lata 2008 – 2013 choroby rzadkie jednym z priorytetów 2007 Biała Księga „Razem na rzecz zdrowia: Strategiczne podejście dla UE na lata 20082013” Oprac. Na podstawie danych KE www.pacjencidecyduja.pl ZALECENIE RADY z dnia 8 czerwca 2009 r. w sprawie działań w dziedzinie rzadkich chorób (2009/C 151/02) (Narodowych Planów ) 2009 2008 Komunikat komisji do PE Rady, Komitetu Ekonomiczno Społecznego oraz Komitetu Regionów na temat: Rzadkie choroby: wyzwania stojące przed Europą 2009 Decyzja Komisji o powołaniu EUCERD Dyrektywa Parlamentu Europejskiego i Rady 2011/24/UE z dnia 9 marca 2011 r. w sprawie stosowania praw pacjentów w transgranicznej opiece zdrowotnej 2011
  • 17. Przełom XX/XXI w. - od leków sierocych do badań podstawowych • Lawinowy przyrost chorób rzadkich • Trudno wynaleźć lek, gdy nie rozumiemy mechanizmów choroby • Potrzeba badań podstawowych www.pacjencidecyduja.pl
  • 18. Idea konsorcjów międzynarodowych • Perspektywa naukowców: małe, rozproszone populacje, kłopotliwe ze względu na standardy badań klinicznych, awans akademicki i uzyskiwanie stopni naukowych, wątpliwa "publikowalność" rezultatów • Zmiana perspektywy świata nauki: specjalne programy grantowe dla badań wieloośrodkowych, periodyki www.pacjencidecyduja.pl
  • 19. Narodowe strategie dla chorób rzadkich w UE www.pacjencidecyduja.pl
  • 20. www.pacjencidecyduja.pl
  • 21. www.pacjencidecyduja.pl
  • 22. Od leczenia do włączenia społecznego • Przewlekłość chorób i dłuższa przeżywalność • Zintegrowany system opieki jako priorytet • Specjalistyczne świadczenia/ rozwiązania opieki społecznej • Opieka długoterminowa • Opieka krótkoterminowa www.pacjencidecyduja.pl
  • 23. Przejrzystość jako gwarancja skuteczności • Finansowanie organizacji pacjentów o Źródła i mechanizmy gwarantujące niezależność o Eurordis • Relacje z władzami publicznymi • Relacje ze światem naukowym • Problem reprezentatywności i solidarności www.pacjencidecyduja.pl
  • 24. Wnioski • Dojrzewanie ruchów społecznych a ewolucja celów • Instrumenty trwałej zmiany o Komunikacja społeczna o Prawo o Mechanizmy finansowania • Przejrzystość a cele organizacji www.pacjencidecyduja.pl
  • 25. Dziękujemy za uwagę. Zapraszamy ponownie. PROJEKT WSPÓŁFINANSOWANY PRZEZ SZWAJCARIĘ W RAMACH SZWAJCARSKIEGO PROGRAMU WSPÓŁPRACY Z NOWYMI KRAJAMI CZŁONKOWSKIMI UNII EUROPEJSKIEJ Fundacja MY PACJENCI email: info@mypacjenci.org www.mypacjenci.org tel.fax +48 22 615 57 10 KRS 0000420212 NIP 9522119578 REGON 146134960 www.pacjencidecyduja.pl

Related Documents